La SM è una malattia autoimmune infiammatoria cronica del sistema nervoso centrale, in cui vengono distrutte le guaine mieliniche isolanti intorno alle fibre nervose. La malattia progredisce in forma di attacchi o episodi ed è attualmente incurabile. Un episodio viene definito dalla presenza di nuovi sintomi o di infiammazioni di quelli preesistenti. Ogni episodio è associato ad un deterioramento immediato o differito delle condizioni del paziente. Il meccanismo di infiammazione nel sistema nervoso è stato compreso parzialmente. Sulla base di queste conoscenze, ci sono trattamenti per rallentare la progressione della malattia, ma questi hanno significativi effetti collaterali, soprattutto nella terapia a lungo termine. Si stima che circa 2,5 milioni di persone sono affette da SM in tutto il mondo, di queste circa 8.000 in Austria.
La scoperta fatta dagli scienziati viennesi adesso offre la speranza che la malattia possa essere fermata in una fase molto precoce o, per lo meno, la sua progressione venga notevolmente ritardata. “Appena si verificano problemi neurologici funzionali e la risonanza magnetica identifica i primi cambiamenti patologici nel sistema nervoso centrale, il farmaco può essere somministrato come terapia di base. In un modello animale di SM, i sintomi sono stati notevolmente ridotti dalla somministrazione orale di ciclotidi. E’ quindi possibile che si possa ampliare l’intervallo tra gli episodi o, eventualmente, evitare l’esordio della malattia”, spiegano Gruber e Schabbauer, riassumendo la scoperta dello studio, che ora è stato pubblicato sulla rivista di primo piano “PNAS”.
Sulla base di questo sviluppo, l’Università di Vienna, assieme all’Università di Friburgo ha presentato domande di brevetto e di licenza in diversi paesi per il Cyxone, una società che hanno istituito per realizzare ulteriori sviluppi (www.cyxone.com ). L’obiettivo di questa collaborazione è di sviluppare un farmaco sicuro ed attivo per via orale per il trattamento della sclerosi multipla. Uno studio clinico di fase I su questo potrebbe iniziare alla fine del 2018, spiega Gruber.
Ciclotidi: facilmente disponibili e assumibili per via orale
I ciclotidi sono peptidi vegetali macrociclici che possono essere isolati da tutte le principali famiglie di piante (ad esempio piante di caffè, cucurbitacee o anche erbe e piante della famiglia della belladonna) e quindi rappresentare un gruppo di sostanze naturali di grandi dimensioni e ad ampio raggio. Un ulteriore vantaggio: il farmaco ottenuto da loro può essere assunto per via orale. Molti degli attuali trattamenti di uso comune per la SM devono essere somministrati per via endovenosa.
La modalità di azione dei ciclotidi è stata scoperta tre anni fa, sempre dagli scienziati dell’Università di Vienna, in collaborazione con i ricercatori dell’Università di Friburgo: sopprimono il recettore interleuchina-2 e quindi la divisione delle cellule T, che agiscono come cellule “killer” o “d’aiuto” nella risposta del sistema immunitario umano. Quindi, i ciclotidi potrebbero eventualmente essere utilizzati per il trattamento di altre malattie caratterizzate da una risposta immunitaria errata iperattiva, come ad esempio l’artrite reumatoide.