Salute

Il Canada autorizza una nuova terapia a base di cellule staminali per curare i bambini

Il Canada è diventato il primo paese a dare il via libera al primo farmaco al mondo che ha le cellule staminali come principio attivo. Un farmaco che offre la speranza ai bambini affetti da una malattia estremamente dolorosa che uccide fino al 80 per cento dei bambini colpiti. “Sono molto orgoglioso del ruolo di leadership che il Canada ha avuto nel portare avanti la terapia con cellule staminali e particolarmente gratificato  dal fatto che questa decisione aiuterà centinaia di bambini che altrimenti avrebbero poche speranze”, ha detto Andrew Daly, MD, il Professore Associato Clinica, Dipartimento di Medicina e Oncologia l’Università di Calgary, in Canada.

E’ la prima vera terapia approvata per trattare la GvHD, la devastante complicanza del trapianto di midollo osseo che uccide fino al 80 per cento dei bambini colpiti, molti entro poche settimane dalla diagnosi.La malattia del trapianto contro l’ospite  è una comune forma di complicanza medica, una sindrome che si ottiene quando durante un trapianto di tessuto od organo, le cellule immunologiche del donatore forniscono una risposta esagerata aggredendo il sistema immuntario della persona ricevente immunosoppressa, riconoscendolo come corpo estraneo.

Quando i bambini ricevono cellule staminali di un donatore, il loro compito è quello di ricreare il sistema immunitario del donatore nel corpo del bambino.  In Canada, il Prochymal è ora autorizzato per la gestione di GvHD acuta nei bambini che non rispondono agli steroidi. Il Prochymal, sviluppato da Osiris Therapeutics, è una formulazione endovenosa di cellule staminali mesenchimali (MSC), che sono derivate dal midollo osseo di donatori adulti sani di età compresa tra 18 e 30 anni. Il MSC sono selezionati dal midollo osseo e cresciuti in coltura in modo che fino a 10.000 dosi di Prochymal possono essere prodotte da un singolo donatore.

“Oggi non è solo un grande giorno per la Osiris, ma per chiunque sia coinvolto nello sviluppo responsabile delle terapie con cellule staminali”, ha dichiarato C. Randal Mills, Ph.D., il Presidente e Chief Executive Officer di Osiride. “Ancora più importante, oggi è un grande giorno per i bambini e le loro famiglie che coraggiosamente affrontano questa malattia terribile. Mentre oggi segna la prima approvazione di un farmaco sulle cellule staminali, ora che la porta è stata aperta, non sarà sicuramente l’ultima. “

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