Giornata Mondiale Malattie Rare, al prossimo incontro europeo ENCALS presentati i risultati dello studio di Fase III del Farmaco Orfano per la SLA
In occasione della Giornata Mondiale delle Malattie Rare 2024 Bruschettini Srl annuncia che il prossimo 17/20 giugno a Stoccolma verranno presentati i risultati ottenuti a conclusione dello studio clinico di Fase III del farmaco a base di acido tauroursodesossicolico (TUDCA) con indicazione per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA).
I risultati sul farmaco, che ha ottenuto la designazione Orfana da parte della Commissione Europea per il trattamento di questa patologia rara neurodegenerativa, verranno infatti illustrati nel corso dell’ENCALS – European Network to Cure ALS, dedicato a Università, Ospedali e Aziende che svolgono attività clinica e di ricerca sulla SLA.
La sclerosi laterale amiotrofica è una rara malattia neurodegenerativa a carattere progressivo che colpisce il sistema nervoso centrale e che interessa i motoneuroni, portando alla riduzione graduale delle capacità di muoversi in autonomia, comunicare, alimentarsi e respirare. In Italia si stimano circa 6.000 pazienti (30.000 in Europa) e la prevalenza è maggiore negli uomini: persone che hanno la stessa diagnosi ma che possono avere forme di malattia molto differenti tra loro, con un’aspettativa di vita che può andare da alcuni mesi a qualche decennio, mediamente 3 anni. Attualmente per la SLA in Europa è disponibile un solo farmaco, il riluzolo, non risolutivo: è evidente, quindi, l’urgente necessità di nuove opzioni terapeutiche in grado di contrastare il decorso di questa grave patologia neurodegenerativa.
Il trial di Fase III sul farmaco TUDCA – sostanza neuroprotettiva – è stato avviato nel 2019 per dimostrare l’efficacia del trattamento, e ha coinvolto 336 pazienti con SLA che sono stati arruolati in 25 centri situati in Italia, Francia, Germania, Olanda, Belgio, Irlanda e nel Regno Unito. Lo studio prevedeva una prima fase di 18 mesi di trattamento, condotta nella modalità “doppio cieco”, in cui i pazienti sono stati randomizzati per ricevere TUDCA o placebo in aggiunta alla terapia standard con riluzolo, a cui seguono altri 18 mesi di sperimentazione “in aperto” per la raccolta di ulteriori dati a lungo termine.
“Condivideremo con il network di Centri Europei che si occupano di sclerosi laterale amiotrofica i risultati di questo studio – ha precisato Gabriele Nicolini, Direttore Medico di Bruschettini – Siamo fortemente impegnati nella ricerca di soluzioni che migliorino la qualità di vita, e la prolunghino, dei pazienti affetti da SLA. Dopo anni di ricerca scientifica poter dare una nuova opportunità terapeutica a queste persone sarebbe sicuramente significativo, così come per le loro famiglie, e segnerebbe un passo in avanti per la medicina”.
